간에만 쏠리던 RNA 치료제, 알지노믹스 '비장'으로 배달 성공

리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 정맥주사로 RNA 치료제를 비장으로 전달할 수 있는 기술을 개발했다. 일반적으로 RNA 치료제를 정맥주사하면 대부분이 간으로 이동해 다른 장기에 적용하기 어려웠다.

알지노믹스는 김현진 인하대 교수팀과 공동으로 체내에서 직접 면역세포를 재프로그래밍할 수 있는 차세대 ‘인비보(in vivo) CAR-T’ 치료 플랫폼을 개발했다고 30일 밝혔다. 연구 결과는 생체의학·재료 분야 국제학술지인 ‘미국 화학회 생체재료과학 및 공학(ACS Biomaterials Science & Engineering)’ 온라인판에 27일 게재됐다.

이번 연구는 알지노믹스의 독자적 원형 RNA(circular RNA) 기술과 인하대의 폴리아미노산 고분자 전달체를 결합해 단순 정맥주사만으로 비장 내 면역세포에 선택적으로 RNA를 전달하는 데 성공했다는 점에서 주목받고 있다.

기존 CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 체외에서 조작한 뒤 다시 주입하는 방식으로 높은 치료 효과를 보여왔지만, 복잡한 공정 및 투여 과정과 고비용이라는 난점이 있었다. 이 때문에 최근 CAR 유전자를 체내 면역세포에 직접 전달하는 인비보 CAR-T 기술이 공정 단순화·비용 절감·치료 접근성 향상이 가능하다는 점에서 차세대 치료법으로 꼽힌다.

회사 관계자는 “알지노믹스의 원형 RNA는 불필요한 외부 서열이 전혀 없는 ‘깨끗한 구조’로, 우수한 안정성과 발현 지속성을 보인다”며 “김 교수팀의 양이온성 고분자 전달체는 엔도좀 탈출 능력과 입자 안정성을 높여 RNA의 세포 내 전달 효율을 극대화했다”고 설명했다.

김 교수팀의 고분자 전달체에 의해 알지노믹스의 원형 RNA가 다양한 면역세포로 전달됐다. 특히 원형 RNA와 고분자의 복합체를 정맥 투여 시 면역세포가 풍부한 비장에 선택적으로 전달됐다. 기존 기술인 선형 RNA 대비 높은 발현 지속성과 비장 조직 중 T 세포로의 높은 전달률이 확인됐다. 이 관계자는 “체외조작 없이 저비용으로 차세대 CAR-T 세포 치료제를 제작할 가능성을 보여주는 의미 있는 성과”라고 강조했다.

김 교수는 이번 결과에 대해 “본 기술을 바탕으로 지속적 연구를 통해 폴리아미노산 고분자 기반 유전자치료제를 개발할 것”이라고 했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 “이번 산학협력 연구를 통해 원형 RNA 기술이 면역세포 표적 유전자 치료에 적용 가능함을 확인했다”며 “향후 원형 RNA 기반 고분자 복합체 플랫폼을 기반으로 인비보 CAR-T를 비롯한 다양한 면역세포 기반 유전자치료제 라인업을 지속적으로 확장해 글로벌 시장 진출을 가속화할 것”이라고 했다.

이 연구는 한국연구재단 바이오·의료기술개발사업과 기초연구실지원사업의 지원으로 수행됐다.

이우상 기자 idol@hankyung.com