큐로셀, 국산 1호 '꿈의 항암제' 눈앞

국산 1호 ‘꿈의 항암제’가 나온다. 식품의약품안전처는 오는 2일 중앙약사심의위원회(중앙약심)를 열고 ‘CAR-T(키메릭항원수용체) 세포치료제’ 허가 여부를 결정할 예정이다. 환자의 면역세포에 유전자를 삽입해 암세포만 공격하도록 만든 첨단 신약이다.

◇첫 국산 CAR-T 치료제

31일 한국경제신문 취재에 따르면 식품의약품안전처의 심의 대상 신약은 큐로셀의 ‘림카토’(성분명 안발셀)다. 중앙약심을 통과하면 국내 바이오산업 역사에 1호 CAR-T 치료제 허가라는 이정표를 세우게 된다. 중앙약심은 식약처의 법정 자문 기구로, 신약의 안전성과 유효성을 검증하는 마지막 관문이다.

CAR-T 치료제는 말기 혈액암 환자의 면역세포(T세포)를 추출해 유전자를 조작한 뒤 다시 환자에게 주입하는 맞춤형 치료제다. 1·2차 치료가 모두 실패한 말기 혈액암 환자를 치료할 수 있어 꿈의 항암제로도 불린다. 큐로셀의 림카토는 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 보였다. ORR이란 치료에 반응해 암이 30% 이상 줄어든 것을 의미하며, 그중에서도 완전관해는 영상진단 등으로 암세포를 발견하지 못하는 상태를 뜻한다. 다국적 제약사 노바티스의 ‘킴리아’에 비해 재발 위험도 낮은 것으로 나타났다. 김건수 큐로셀 대표(사진)는 “글로벌 기업들의 전유물이었던 첨단 바이오 의약품 시장에서 큐로셀의 기술력을 증명하기 위해 최선을 다했다”며 “림카토의 최종 허가 땐 이를 발판 삼아 글로벌 시장 진출과 고형암 정복을 향한 도전을 지속하겠다”고 말했다.

중앙약심은 림카토의 임상 2상 데이터를 기반으로 조건부 허가의 타당성을 집중 심의할 계획이다. 바이오업계에선 식약처에서 요구하는 자료 보완을 마쳐야 중앙약심이 열리는 만큼 ‘조건부 허가’ 가능성을 높게 보고 있다. 조건부 허가는 암처럼 생명을 위협하는 질환이나 희소 질환 등 마땅한 치료제가 없는 긴급한 상황에서 임상 2상 결과만으로 우선 시판을 허가하는 제도다. 큐로셀은 2024년 12월 신약 허가를 신청했다.

◇글로벌 시장 진출 기대

큐로셀은 국내에서 연간 700억~800억원 규모 매출을 내는 킴리아의 점유율을 상당 부분 림카토가 가져올 수 있을 것으로 보고 있다. 킴리아는 2017년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 첫 CAR-T 치료제다.

국내 허가 후엔 해외 진출도 추진할 계획이다. 김 대표는 “일본 시장 진출을 위한 임상을 계획하고 있다”고 했다. 환자로부터 피를 받아 CAR-T 치료제를 만들고 다시 전달해야 하는 치료제 특성상 한국과 가까운 일본을 초기 시장 확대를 위한 최적의 지역으로 선택했다. 김 대표는 “림카토가 다른 CAR-T 치료제와 비교해도 상대적으로 부작용이 적고 안전하다는 성적표를 받아 경쟁력이 있다”고 강조했다.

2차 치료 단계에서부터 투약할 수 있도록 하기 위한 임상도 준비 중이다. 미국에서는 길리어드의 ‘예스카타’가 2022년 CAR-T 치료제 가운데 처음으로 2차 치료 적응증을 받았다. 적응증 확대 이후 예스카타 매출은 전년 대비 약 67% 증가하며 10억달러를 넘어서는 블록버스터 의약품으로 자리 잡았다. 글로벌마켓인사이트에 따르면 글로벌 CAR-T 치료제 시장은 올해 73억달러(약 11조원)에서 2034년 610억달러로 8년간 8배 이상으로 커질 전망이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com