올릭스, RNAi 플랫폼 안과로 확장 “구조 억제 넘어 시력 기능 향상까지 노린다”

일라이릴리에 MASH siRNA(짧은간섭RNA) 치료제 후보물질을 지난해 기술수출한 올릭스가 안질환 분야로 사업 영역을 넓히고 있다. RNA 간섭(RNAi) 플랫폼의 적용 범위를 간질환에서 안과 영역으로 확장하며 차세대 성장축 확보에 나섰다.

이동기 올릭스 대표(사진)는 “안과 영역은 siRNA 기술이 가장 잘 작동할 수 있는 적응증 중 하나”라며 “단순히 구조적 병변 진행을 늦추는 수준을 넘어 실제 시력 기능 개선까지 확인할 수 있는 치료제를 목표로 개발하고 있다”고 14일 밝혔다.

올릭스는 최근 미국 보스턴에서 열린 글로벌 RNA 치료제 콘퍼런스 ‘TIDES USA 2026’에서 안과용 siRNA 플랫폼과 건성 황반변성 치료제 ‘OLX301A’ 연구 성과를 공개했다. 발표는 이 대표가 직접 맡았다.

“구조 억제 넘어 시력 기능 개선 가능성까지 겨냥”

현재 글로벌 제약업계의 건성 황반변성(GA) 치료 전략은 대부분 보체(complement) 억제에 집중돼 있다. 이미 승인된 C3·C5 억제제들은 병변 확대 속도를 늦출 수 있다는 임상 결과를 확보해 시장에 진입했다. 다만 시력 기능 개선 측면에서는 여전히 한계가 존재한다는 평가가 적지 않다.

이 대표는 “현재 치료제는 질환 진행 억제 자체에는 의미가 있지만, 환자 입장에서는 결국 ‘잘 보이느냐’가 가장 중요하다”며 “OLX301A는 시력 기능 보존과 개선 가능성까지 겨냥하고 있다는 점에서 접근 방식이 다르다”고 설명했다.

올릭스가 주목한 표적은 MyD88이다. MyD88은 선천면역 신호전달 과정의 핵심 단백질로, 노화와 대사 스트레스 등으로 망막 조직 손상이 발생할 때 과도한 염증 반응을 유도한다. 건성 황반변성에서는 망막색소상피(RPE) 손상과 시세포 퇴행 과정에 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

기존 치료제가 보체 연쇄반응의 중·하류를 억제하는 방식이라면, OLX301A는 보다 상위 단계(upstream)의 염증 신호를 조절하는 전략이다. MyD88 단백질 자체를 겨냥하는 것이 아니라 이를 생성하는 mRNA를 siRNA로 선택적으로 분해하는 방식이다.

이 대표는 “질환이 상당히 진행된 이후 나타나는 말단 신호만 막기보다는, 병변이 형성되는 초기 염증 반응 자체를 조절하는 것이 중요하다고 판단했다”며 “RNAi 기술은 특정 유전자의 발현을 선택적으로 낮출 수 있다는 점에서 이런 접근에 적합하다”고 말했다.

“비임상서 기능적 회복 가능성 확인”

올릭스는 이번 발표에서 전달 효율과 약효 지속성 데이터를 공개했다. 회사에 따르면 형광 표지 siRNA를 이용한 실험에서 약물은 단일 유리체 내 주사 후 망막 내부와 RPE까지 빠르게 도달했으며, 토끼 망막에서 최소 28일 이상 유지됐다. MyD88 단백질 발현 역시 동물 모델에서 용량 의존적으로 감소했다.

회사는 기능적 개선 가능성을 강조했다. 요오드산나트륨 기반 건성 황반변성 모델에서는 망막 두께 유지와 RPE 세포 보호뿐 아니라 망막전위도(ERG) B-wave 회복도 확인됐다. ERG B-wave는 빛 자극에 대한 망막 신경세포의 전기적 반응을 측정하는 지표로, 시각 기능 회복 가능성을 평가할 때 활용한다.

이 대표는 “안과 영역에서는 단순 영상 데이터뿐 아니라 실제 시력 기능이 중요하다”며 “비임상 단계에서 기능적 회복 가능성을 확인했다는 점에 의미를 두고 있다”고 말했다.

올릭스는 플랫폼 확장성에도 기대를 걸고 있다. 회사는 안구건조 모델에서 점안 제형만으로 염증성 사이토카인 감소와 각막 손상 억제 효과를 확인했다고 설명했다. 이에 따라 향후 건성 황반변성 외에도 안구 염증질환 전반으로 적응증을 확대할 가능성을 검토 중이다.

업계에서는 안과 분야가 RNAi 플랫폼의 장점을 살리기에 적합한 영역이라는 평가가 나온다. 상대적으로 국소 투여가 가능하고, 적은 용량으로도 약효를 기대할 수 있기 때문이다. 하지만 실제 임상 단계까지 진입한 기업은 아직 많지 않다.

이 대표 역시 “안과 영역은 진입 장벽이 높은 분야”라며 “약물 전달, 지속성, 안전성을 동시에 확보해야 하기 때문에 플랫폼 기술력이 중요하다”고 말했다. 이어 “현재 글로벌 RNA 치료제 업계에서도 안과 적응증을 임상 단계까지 개발하는 기업은 소수”라며 “올릭스가 비교적 초기 선도 그룹에 속한다고 판단한다”고 덧붙였다.

“안과 영역서도 RNAi 플랫폼 경쟁력 입증”

미국에서 진행한 ‘OLX301A’ 임상 1상에서는 안전성 측면에서 의미 있는 결과가 확인됐다. 단일용량상승(SAD)과 다중용량상승(MAD) 방식으로 시행한 이번 시험에서 약물 관련 이상반응은 제한적이었고, 망막혈관염이나 안내염 같은 중대한 안과 안전성 이슈도 관찰되지 않았다.

일부 환자에게서 최대교정시력(BCVA) 개선 가능성을 시사하는 초기 신호도 확인됐다. 올릭스는 후속 임상 2a상에서 구조적 지표와 시력 기능 지표를 함께 평가하며 데이터 검증에 나설 예정이다.

이 대표는 “이번 TIDES 발표 이후 글로벌 제약사들과의 협력 논의가 이어지고 있다”며 “RNAi 플랫폼의 확장 가능성을 안과 영역에서도 입증해 나가겠다”고 말했다.

**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문채널 <한경바이오인사이트>에 2026년 5월 15일 04시 00분 게재됐습니다.**

이우상 기자 idol@hankyung.com