오토텔릭바이오, 'TIDES USA'서 뇌 질환 ASO 신약 'ATB-810' 전임상 발표

오토텔릭바이오는 미국 보스턴 하인스 컨벤션 센터에서 열리는 ‘TIDES USA 2026’에 참가해 신경퇴행성 질환 치료용 신약 후보물질 ‘ATB-810’의 전임상 연구 결과를 포스터 세션을 통해 공개한다고 14일 밝혔다.

5월 11일부터 14일까지 진행하는 TIDES USA는 올리고뉴클레오타이드(Oligonucleotide), 펩타이드(Peptide), mRNA 및 유전자 편집(Gene Editing) 분야의 최신 연구개발 동향과 제조·상업화 전략을 공유하는 세계적 권위의 전문 학술대회다. 글로벌 주요 제약·바이오 기업과 연구기관이 한자리에 모이는 국제 컨퍼런스다.

이번 학회에서 오토텔릭바이오는 만성 신경염증을 유발하는 주요 원인 단백질인 CHI3L1을 직접적으로 표적하는 세계 최초의 ASO 치료제인 ‘ATB-810’의 연구 성과를 공개한다. 신경퇴행성 질환은 루게릭병(ALS), 알츠하이머, 다발성 경화증(MS) 등 다양한 중추신경계(CNS) 질환과 연관돼 있으나, 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하는 약물 전달의 근본적 한계로 인해 여전히 치료 옵션이 극히 제한된 미충족 의료 수요(Unmet Medical Need)가 높은 영역이다.

ATB-810은 오토텔릭바이오가 독자 개발한 mRNA 구조 분석 기반 ASO 발굴 기술인 'ASODE™'를 통해 발굴되었다. ASODE™는 타겟 mRNA의 2차·3차 구조를 정밀 분석하여 최적의 ASO 결합 위치를 예측함으로써, 기존 방식 대비 현저히 높은 적중률(Hit Rate)과 선별 효율을 구현하는 것이 특징이다.

또한 ATB-810은 중추신경계(CNS)로의 약물 전달을 획기적으로 개선하기 위해 독자적인 CNS 약물전달 기술인 ‘C-Duplex™’를 적용했다. C-Duplex™ 기술은 ASO의 뇌조직 전반에 걸친 분포를 증진시키고 개체 간 약동학적 편차(Variation)를 현저히 줄일 뿐 아니라, 유의미한 반감기 연장으로 투약 간격을 늦출 수 있다.

또 뇌척수강 내 투여 시 나타날 수 있는 급성 뇌신경 독성을 대폭 감소시켜 치료 유효 용량까지 증량시킬 수 있는 안전성 마진을 확보할 수 있다. 루게릭병 동물 모델에서 ATB-810 투여군은 체중 등 전반적인 전신 건강이 유지됐다.

특히 현재 루게릭병 표준 치료제인 에다라본(Edaravone) 투여군과 비교해 회전봉 보행 능력(Rotarod), 평균 이동 속도 등 주요 행동 평가에서 우수한 효능을 입증했다. 또한 척수 전각 부위의 미세아교세포 활성 마커(IBA1)를 현저히 감소시켰으며, 뇌척수액(CSF) 내 신경 손상 지표인 미세신경섬유경쇄(NFL) 수치를 크게 낮춰 뚜렷한 신경 보호 효과를 보였다. 큐프리존(Cuprizone)으로 유도된 다발성 경화증 모델에서도 운동 능력 개선 효과가 확인됐다.

오토텔릭바이오는 "비정상적으로 활성화된 뇌 면역 세포를 표적 조절하는 ATB-810이 난치성 중추신경계 질환 환자들에게 매우 유망한 치료 대안이 될 수 있음을 입증했다"며 "중소벤처기업부 딥테크챌린지(DCP) 과제 선정과 지원으로 도출한 ATB-810의 성공적인 R&D 성과를 이번 TIDES USA를 통해 글로벌 제약 파트너들과 적극적인 기술 교류 및 사업화 논의를 이어갈 계획"이라고 했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com