리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 미국 보스턴에서 열린 ‘제29회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)에서 차세대 원형 RNA (Circular RNA) 및 항암 유전자치료제 플랫폼의 연구 성과를 발표했다고 15일 밝혔다.
ASGCT는 유전자 및 세포 치료 분야의 세계 최대 규모 학회로, 전 세계 바이오 업계 전문가와 기업들이 모여 혁신 기술을 공유하는 자리다. 알지노믹스는 이번 학회에서 △원형 RNA를 전신 투여시 비장 내 면역세포에 선택적으로 전달할 수 있는 고분자 나노전달체 연구(구두 발표)와 △원형 RNA 구조체 엔지니어링 △항암 유전자와 면역관문억제제를 동시 발현하는 신규 유전자치료제 플랫폼(포스터 발표 2건)을 공개하며 기술력을 선보였다.
기존 지질나노입자(LNP)와 달리 고분자 기반 나노전달체는 RNA와의 비율 조절만으로 표적 특이성을 정밀하게 제어할 수 있다는 점이 강점으로 꼽힌다. 회사는 인하대와의 공동연구 결과를 기반으로 한 이번 구두발표에서 고분자나노전달체로 원형 RNA를 비장 면역세포에 특이적으로 전달한 세계 첫 사례를 공개했다. 선형 RNA 대비 전달 효율이 3배, 발현 지속성이 2배로 증가한 연구 데이터를 제시했다. 회사는 이러한 연구 성과를 기반으로 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성하는 ‘인비보(in vivo) CAR-T’ 개발 가능성을 높이고 있다.
함께 진행된 포스터 발표에서는 원형 RNA 구조체 엔지니어링 기술을 공유했다. 원형 RNA는 길이가 길어질수록 생산 효율이 급격히 저하되는 한계가 있으나, 회사는 독자적인 RNA 치환효소 구조체 엔지니어링을 통해 8kb 이상의 긴 원형 RNA의 생산 효율을 기존 기술 대비 2배 높인 것이다. 이는 차세대 원형 RNA 치료제의 대량 생산과 상업적 활용 가능성을 높일 것으로 기대된다.
또 다른 포스터 발표로는 신규 항암 유전자치료제 플랫폼 ‘RZ-002’의 뇌암 비임상 연구결과를 소개했다. 이는 RNA 치환효소를 통해 암세포 특이적으로 항암 유전자와 면역관문억제제를 동시에 발현시켜 치료 효율을 극대화한 기술로, 특히 국소 발현 방식을 통해 기존 면역관문억제제의 전신 부작용과 혈액뇌장벽(BBB) 투과라는 한계를 극복할 수 있는 가능성을 보였다. 해당 연구는 다양한 면역관문억제제에 적용 가능하다는 점에서, 플랫폼 기술로서의 확장성을 제시했다.
이성욱 알지노믹스 대표는 “ASGCT를 통해 알지노믹스가 보유한 플랫폼 기술의 경쟁력과 확장성을 전 세계 연구자들과 공유하였고, 학회 기간 동안 다수의 잠재 파트너사와 협력 방안을 심도있게 논의하는 자리를 가졌다”고 말했다.
이우상 기자 idol@hankyung.com

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