태아 척추이분증 수술에 세계 최초로 적용된 자궁 내 줄기세포 치료, 안전성 입증

• UC Davis Health 연구팀이 태아 수술과 줄기세포 치료를 결합한 세계 최초의 척추이분증 치료를 안전하게 수행함
• 임상 1상 결과, 줄기세포를 이용한 자궁 내 수술이 안전하게 시행될 수 있음이 확인됨
• 6명의 아기 모두 수술 성공, 감염·종양·뇌척수액 누출 등 부작용 없음, MRI에서 소뇌 탈출 교정 확인
• 연구는 캘리포니아 재생의학연구소(CIRM) 의 900만 달러 지원으로 진행되었으며, FDA 승인을 받아 다음 단계로 확대 중
• 이번 연구는 선천적 신경계 결손 치료의 새로운 가능성을 제시하며, 향후 세포·유전자 치료의 태아 적용으로 이어질 전망

UC Davis Health의 임상 1상 연구 개요

• 연구팀은 태아 수술과 인간 태반 유래 줄기세포층을 결합한 치료를 세계 최초로 시행
  • 연구명은 “Feasibility and Safety of Cellular Therapy for In-Utero Repair of Myelomeningocele (CuRe Trial)”
  • 연구 결과는 The Lancet에 게재됨
• 척추이분증(Spina bifida)은 임신 초기 척추 조직이 완전히 융합되지 않아 발생하는 선천성 결손으로, 인지·운동·배뇨·배변 장애를 초래할 수 있음
• 연구 책임자 Diana Farmer는 “태아에 줄기세포를 주입하는 것은 완전히 미지의 영역이었지만, 안전성이 확인되었다”고 언급

치료 절차

• 태아 수술 시 자궁에 작은 절개를 내고, 태아의 등을 노출시켜 줄기세포가 포함된 패치를 척수 결손 부위에 부착
  • 이후 등 조직을 닫아 조직 재생을 유도
  • 줄기세포는 기증된 태반에서 채취되어, 태아의 척수를 추가 손상으로부터 보호하도록 설계됨
• 이 치료는 세계 최초의 자궁 내 줄기세포 치료이자, 기존 태아 수술보다 아동의 장기적 결과 개선을 목표로 하는 유일한 임상시험임

임상 1상 주요 결과

• 첫 6명의 아기를 대상으로 수술부터 출산까지 면밀히 관찰
  • 줄기세포 관련 안전성 문제 없음
  • 감염, 뇌척수액 누출, 비정상 조직 성장, 종양 발생 없음
  • 모든 수술 성공, 패치 부착 및 상처 완전 치유 확인
  • MRI에서 모든 아기에게 소뇌 탈출(hindbrain herniation) 교정 관찰
  • 수두증(hydrocephalus)으로 인한 션트 삽입 필요 없음
• 강력한 안전성 결과를 바탕으로 FDA와 독립 모니터링 위원회가 다음 단계 진행 승인

연구의 의의

• 척추이분증은 매년 미국에서 1,500~2,000명의 아동에게 발생
• 기존 태아 수술로 예후가 개선되었으나, 여전히 운동 기능과 장기 합병증 문제가 남아 있음
• CuRe Trial은 줄기세포의 재생 능력을 수술에 결합해, 향후 운동성과 삶의 질 향상 가능성을 탐색 중
• 공동 연구자 Aijun Wang은 “이 치료는 단순한 수리(repair)가 아니라, 척수를 보호하고 치유할 수 있는 새로운 형태의 태아 치료로 나아가는 단계”라고 설명

다음 단계

• CuRe 임상은 현재 최대 35명의 환자 모집 중(1/2a상)
  • 아동은 6세까지 추적 관찰되며, 장기 안전성과 운동·배뇨·배변 기능 개선 여부를 평가
• 후속 연구는 CIRM과 Shriners Children’s의 지원으로 진행 중
• 참여 가족 중 한 명은 “아들의 신체적·정신적 능력이 기적과 같다”며 의료진에 감사를 표함