어린이 백혈병: 치명적인 암이 어떻게 치료 가능한 질병이 되었는가

• 1970년 이전에는 어린이 백혈병 환자 대부분이 신속히 사망하였으나, 현재 선진국에서는 85% 이상의 생존율을 기록함
• 백혈병은 소아암 중 가장 흔한 유형으로, 주로 급성 림프모구성 백혈병(ALL)과 급성 골수성 백혈병(AML)로 구분됨
• 생존율 향상에는 약물 개발, 맞춤형 치료, 대규모 임상시험 협력 등이 중요한 역할을 함
• 유전자 및 분자 연구의 발전과 신약, 면역치료제 도입, 지원 치료 개선이 치료 성공률을 크게 높임
• 미래에는 모든 지역 어린이의 치료 접근성 확대가 주요 과제로 남아 있음

어린이 백혈병: 치명적인 암이 어떻게 치료 가능한 질병이 되었는가

1970년 이전, 대부분의 어린이 백혈병 환자가 빠르게 사망함

• 1970년 이전에는 어린이 백혈병 진단 시 5년 생존율이 10% 미만이었음
• 그 시기에는 어린 환자와 가족 모두에게 충격과 상실감을 안겨주는 치명적인 질병이었음
• 현재는 북미와 유럽에서는 85% 이상이 최소 5년 이상 생존함
• 이러한 급격한 변화의 배경에는 과학적 진보와 치료 방법의 발전이 있음
• 아시아, 남미 등 다른 지역에서도 소아암 사망률이 감소하고 있으나, 여전히 높은 편임

백혈병은 소아암 중 가장 흔하며, 사망률 감소가 두드러짐

• 백혈병은 혈액과 골수에서 발생하는 암으로, 대부분 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 과 급성 골수성 백혈병(AML) 로 구분됨
• 미국 어린이 소아암 사례의 약 25% 를 차지함
• 어린 시기에는 혈액세포 생성이 활발하고, 이 과정에서 DNA 오류로 인한 돌연변이 위험이 높아짐
• 대부분의 소아 백혈병은 출생 전후의 급격한 세포 분열과정에서 발생하는 자연발생적 유전자 돌연변이에 기인함
• 환경적 요인이 의심되었으나, 일관된 환경 원인은 밝혀지지 않음

소아 백혈병의 생존율은 큰 폭으로 향상됨

• 1960년대 ALL(급성 림프모구성 백혈병) 환자 5년 생존율은 14% 였으나, 2010년대에는 94% 로 증가함
• AML(급성 골수성 백혈병) 의 5년 생존율도 1970년대 14% → 60% 이상으로 올라감
• 치료는 여전히 수년간 강도 높은 항암화학요법이 필요하며, 신체적·정신적으로 매우 부담스러움
• 그러나 치료 후 만성 합병증 발생 빈도도 점차 감소하여 장기 건강 역시 개선됨
• 장기 생존율 향상은 치명률의 대폭 감소로 이어짐

치료 발전의 원동력: 임상시험, 신약 개발, 분자 연구

지속적 진보와 협력적 접근

• 과거에는 단일 약물로는 암세포 일시 제거만 가능했으나, 병용요법 및 두개강 방사선치료가 도입되면서 소수 환자가 완치됨
• 1960~70년대에는 4단계(유도, 공고, 지연강화, 유지) 로 이루어진 다단계 병용 항암화학요법이 표준화됨
• 1980~90년대, 척수강 내 고강도 항암치료가 두개 방사선을 대체하면서 장기 부작용(인지장애, 성장저하 등)이 감소함
• 위험군 분류(연령, 백혈구 수, 유전자 정보 등) 를 바탕으로, 저위험군은 부작용을 최소화하고, 고위험군은 강한 치료를 적용함
• 2000년대 이후 미세잔존질환(MRD) 검사의 임상 도입으로 미세한 암세포까지 탐지, 맞춤치료가 정교해짐

대규모 임상시험과 연구 네트워크의 중요성

• 소아 백혈병은 희귀 질환이므로, 개별 병원 단독 연구로는 충분한 사례 축적이 어려움
• 미국의 Children's Oncology Group, 유럽의 International BFM Study Group 등 초대형 협력 네트워크 구축으로 수만 명이 임상에 참여함
• 이로 인해 치료 효과 비교와 위험도 평가 정확도가 비약적으로 향상됨
• 크랜이얼 방사선 등 부작용이 큰 치료는 임상 결과에 따라 대체됨

유전자·분자 수준의 진보와 표적 치료제

• 유전자 돌연변이 분석을 통해 환자 맞춤형 위험군 구분 및 치료 강도 조절이 가능해짐
• Imatinib(Gleevec) 등 표적치료제의 도입으로 특정 돌연변이가 있는 소아 환자군의 생존율 대폭 향상 및 이식 필요성 감소
• 최근에는 CAR-T 세포 치료제, 항체 치료제 등 신개념 면역치료가 도입되어 치료 스펙트럼이 넓어짐

지원 치료의 발전

• 항암치료 중 출혈, 감염 등 합병증 예방을 위한 혈소판 수혈, 항생제, 항진균제, 백신이 표준으로 사용됨
• 신약 및 신백신(폐렴구균, 수두, 로타바이러스 등) 도입으로 면역저하 환아의 감염 위험 줄임
• 재생불량성·재발성 환자 대상의 줄기세포이식 역시 안전성·효율성 향상, 방사선 대신 고용량 항암화학요법 및 공여자 이식으로 전환

앞으로의 과제와 의의

• 많은 선진국에서는 어린이 백혈병 진단이 더 이상 사형선고가 아니게 변화함
• 하지만 긴 치료 과정과 부작용, 가족·환자의 심리적 부담, 일부 장기 합병증 위험은 여전히 존재함
• 과학, 임상, 글로벌 협력, 분자생물학 발전이 치명적 질병을 치료 가능한 질병으로 전환시킨 모범 사례임
• 향후 연구·혁신은 세계 각지 어린이에게 동등한 치료 접근성 확대에 초점 맞춤 필요
• 전체적으로 의료 연구의 힘이 사회·삶에 미치는 긍정적 영향을 보여주는 대표적 사례임